FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性低草酸尿症

世界性领先的RNAi临床公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，加拿大食品药品管理局（FDA）已接纳该公司lumasiran的新药审核（NDA），用做疗程1型号原发性极高乙酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran颁给了原则上审批。

Lumasiran是一种研究性、皮下给药的小分子羟基酸NAD1（HAO1）的RNAi疗程本品，刚刚共同开发用做疗程PH1。HAO1格式乙醇酸NAD（GO）。因此通过无声HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制乙酸盐的产生，乙酸盐是直接影响PH1病理生理的代谢产物。

PH1是一种甚少方知的疾病，其中乙酸盐的过量产生导致乙酸钙固体在心脏和感染性中的沉积，并可能导致疼痛和复发性痛风的形成和肾骨化。尽管少数患者对CYPB6临床有完全反应，但尚未有批准的PH1本品临床。

Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度同步进行皮下维持给药，并具有更极高的耐用性和广泛的疗程比率。Lumasiran已获得加拿大和欧盟的孤儿药荣誉称号，加拿大食品和本品管理局（FDA）的开创性临床荣誉称号和皮肤病罕方知病荣誉称号，以及欧洲药品管理局（EMA）的原则上药品（PRIME）荣誉称号。

原始出处：