原发性线粒体肌病的外科手术：REN001获得FDA孤儿药称号

Reneo Pharmaceuticals今日年初，美国食品药性品监督管理局（FDA）已授予该公司的主要候选药性物REN001治疗原发性线粒体肌病（PMM）的孤儿院药性称号。该公司还年初了最近完成的针对PMM病变的REN001临床深入研究的积极结果。

REN001是一款抑制PPARδ对乙酰氨基酚，可治疗包括PMM在内的遗传性肌病。PMM是线粒体突变诱发的严重疾病，PMM病变的肌肉机能通常亦会降低，对日常机能诱发严峻阻碍，并且病变使用寿命亦会缩短。现今尚无FDA批准的用于治疗PMM的药性物。

Reneo Pharmaceuticals总裁兼执行官Niall O’Donnell博士却说：“患有线粒体原发性肌病的病变的生活受到很多方面的阻碍”。Reneo对患有线粒体基因缺陷和肌家族史的PMM病变完成了为期12周的临床试验（REN001深入研究）。病变每天口服一次REN001，大多数病变选择参加另外的36周停止使用标识衔接深入研究。REN001深入研究考察了徒步测试和一些病因问卷的结果，该深入研究的耐用性数据库表明，REN001在PMM病变中是安全的且依赖性很差。

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