Vertex制药表示VX-659非典型疗法治疗囊肿性纤维化的III期研究达到了主要终点

囊肿持续性脑膜炎（CF）是一种经常见的结节病，此病征最经常冲击肺脏，但也经常发生于肾脏、肝脏、肾脏以及肠道。Vertex制药近日宣布，两项III期科学研究调查了VX-659、tezacaftor和Kalydeco（ivacaftor）人口为120人第一组合解决方案外科手术囊持续性脑膜炎患儿的有效持续性和实用持续性，整体而言，人口为120人临床超越了气管显著提高的主要西端。Vertex制药的首席诊疗司Reshma Kewalramani暗示，人口为120人解决方案可能会为绝大多数至少有一个F508del甲基化的CF患儿提供临床益处。

在科学研究之中，将385名12岁及以上患有一个F508del甲基化和一个大于基本功能甲基化的患儿随机分配到VX-659/tezacaftor/Kalydeco人口为120人解决方案第一组或CPA第一组，外科手术24周。该科学研究的主要西端是从基线到第4周，1秒钟用力喉头使用量（ppFEV1）的最少意味著叠加。之中期系统性的原始数据显示，与CPA相比，人口为120人解决方案将第4周ppFEV1的最少意味著叠加提高了14个百分比。Vertex暗示，该系统性的有效持续性和实用持续性原始数据支持向FDA提交VX-659/tezacaftor/Kalydeco人口为120人第一组合解决方案，用于患有一种F508del甲基化和一种大于基本功能甲基化的患儿。

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